Estados Unidos: la FDA aprueba Pasatru (garetosmab-grts), el primer anticuerpo anti-activina A que reduce hasta un 94 % las lesiones óseas nuevas en la fibrodisplasia osificante progresiva
La agencia estadounidense autorizó el 19 de agosto un anticuerpo monoclonal intravenoso que bloquea la activina A y frena la formación de hueso heterotópico en una enfermedad ultrarrara que afecta a cerca de 1 de cada millón de personas.
La Food and Drug Administration autorizó el 19 de agosto de 2026 el uso de Pasatru (garetosmab-grts), desarrollado por Regeneron, para reducir la aparición de nuevas lesiones de osificación heterotópica y los brotes evaluados por el clínico en personas adultas con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). Se trata de un anticuerpo monoclonal totalmente humano dirigido contra la activina A, la proteína identificada como pieza central en la formación del hueso ectópico característico de esta enfermedad. La pauta autorizada arranca con 10 mg/kg por vía intravenosa en perfusión de 60 minutos una vez al mes, con posibilidad de bajar a 3 mg/kg.
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Crear cuenta gratis Ya tengo cuenta- Primer anticuerpo anti-activina A aprobado en FOP: 10 mg/kg IV mensual, reducible a 3 mg/kg.
- En el fase 3 OPTIMA (n=63, 56 semanas): 2 lesiones nuevas con 10 mg/kg y 1 con 3 mg/kg, frente a 19 con placebo.
- Los brotes evaluados por el clínico bajaron un 88 % con la dosis de 10 mg/kg; con 3 mg/kg solo un 15 %.
La FOP es una enfermedad genética ultrarrara —alrededor de 1 caso por cada millón de habitantes en el mundo— en la que el músculo, los tendones y el tejido conjuntivo se van convirtiendo progresivamente en hueso. Cada episodio inflamatorio deja tras de sí una placa ósea irreversible que bloquea articulaciones y termina inmovilizando al paciente. Hasta ahora la única opción autorizada era Sohonos (palovarotene), aprobado en 2023 con una eficacia más discreta y con dudas de la propia FDA sobre un posible aumento de los brotes inflamatorios. La llegada de un mecanismo distinto cambia por primera vez el escenario terapéutico.
La aprobación se apoya en el ensayo fase 3 OPTIMA, que incluyó a 63 participantes de 18 años o más y evaluó la variable principal a las 56 semanas, con una extensión doble ciego opcional de al menos 84 semanas. En términos absolutos, el grupo de 10 mg/kg acumuló 2 lesiones nuevas frente a 19 en el grupo placebo (reducción relativa del 90 %), y el grupo de 3 mg/kg registró 1 lesión frente a esas mismas 19 (reducción relativa del 94 %). Los brotes valorados por el clínico cayeron un 88 % con la dosis de 10 mg/kg, mientras que con 3 mg/kg la reducción fue de solo el 15 %, un contraste que sitúa la dosis alta como la opción de referencia para el control sintomático. Los acontecimientos adversos graves fueron escasos: 2 pacientes con 10 mg/kg, 1 con 3 mg/kg y 2 con placebo.
Las reacciones adversas más frecuentes, presentes en más del 10 % de los tratados, fueron absceso, acné, epistaxis y erupción cutánea. El programa de desarrollo llegó a interrumpirse por varias muertes entre participantes de ensayos previos; tras la investigación, la compañía concluyó que el tratamiento probablemente no era responsable y el fármaco pudo avanzar a fase 3. Para el profesional, la implicación práctica es doble: existe por fin una opción con reducción demostrada frente a placebo en una enfermedad sin alternativas eficaces, pero el precio de lista —alrededor de 1,4 millones de dólares anuales de media por paciente— convertirá el acceso y la financiación en el verdadero cuello de botella. Conviene además vigilar de cerca las infecciones cutáneas de partes blandas durante el seguimiento.