La FDA aprueba en Estados Unidos GENGLYCOS, la primera terapia génica dirigida a la causa de la glucogenosis tipo Ia, con datos en 46 pacientes
La agencia estadounidense concedió aprobación acelerada a pariglasgene brecaparvovec-opnr para reducir la ingesta diaria de almidón de maíz en pacientes de 8 años o más con glucogenosis tipo Ia.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó el 19 de agosto de 2026, por la vía acelerada, GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr), desarrollado por Ultragenyx, para pacientes adultos y pediátricos a partir de los 8 años con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa). Es el primer tratamiento aprobado que actúa sobre la causa subyacente de esta enfermedad metabólica hereditaria.
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Crear cuenta gratis Ya tengo cuenta- Primera terapia génica aprobada por la FDA que aborda la causa de la glucogenosis tipo Ia, en pacientes desde los 8 años.
- El ensayo fase 3 GlucoGene, con 46 participantes, cumplió el objetivo primario de reducir el almidón de maíz (p<0,001) a 48 semanas.
- Siete eventos adversos graves en 48 semanas: anafilaxia o reacción infusional, insuficiencia suprarrenal, lactato elevado e hipoglucemia.
La GSDIa se debe al déficit de glucosa-6-fosfatasa, que impide liberar glucosa hepática y obliga a los pacientes a ingerir almidón de maíz crudo cada pocas horas, día y noche, para evitar hipoglucemias graves. La terapia es un vector adenoasociado AAV8 que entrega la expresión de G6Pasa bajo control del promotor nativo, de modo que el hepatocito tratado responda a las señales hormonales normales de regulación de la glucosa. Se estima que en Estados Unidos hay entre 1.500 y 2.500 pacientes, y entre 6.000 y 8.000 en los mercados comerciales a escala mundial.
La aprobación se apoya en el ensayo fase 3 GlucoGene, aleatorizado y doble ciego frente a placebo, con 46 participantes de 8 años o más y 44 en el análisis por intención de tratar modificada (20 con la terapia y 24 con placebo). A las 48 semanas se alcanzó el objetivo primario de reducción de la ingesta de almidón de maíz con significación estadística (p<0,001), manteniendo bajas tasas de hipoglucemia, mayor tiempo en euglucemia y mejor tolerancia al ayuno. El diseño contempla cruce de rama y seguimiento hasta las semanas 96 y 144.
En seguridad se registraron siete eventos adversos graves entre las semanas 1 y 48: dos de anafilaxia o reacción a la infusión, dos de insuficiencia suprarrenal, dos de elevación de lactato y uno de hipoglucemia. Al tratarse de una aprobación acelerada, la confirmación del beneficio clínico dependerá del seguimiento a largo plazo, y el manejo exigirá vigilancia hepática, monitorización glucémica estrecha durante la retirada progresiva del almidón y atención al eje suprarrenal por el uso de corticoides asociado a las terapias con AAV.