Efgartigimod subcutáneo logra 15,4 puntos más de mejora que placebo a 52 semanas en miositis autoinmune y argenx irá a la FDA
El ensayo fase 2/3 Alkivia, con 264 pacientes, alcanzó su objetivo primario con efgartigimod subcutáneo en miopatía necrotizante inmunomediada y dermatomiositis, y argenx anunció el 17 de agosto que llevará los datos a la FDA.
La biotecnológica argenx comunicó el 17 de agosto de 2026 los resultados positivos del ensayo fase 2/3 Alkivia, que evaluó efgartigimod en formulación subcutánea (comercializado como Vyvgart Hytrulo) en adultos con miositis autoinmune. El estudio incluyó 264 pacientes que mantenían su tratamiento de fondo y abarcó dos subtipos: la miopatía necrotizante inmunomediada (IMNM) y la dermatomiositis.
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Crear cuenta gratis Ya tengo cuenta- Alkivia (fase 2/3, 264 pacientes) cumplió el objetivo primario con efgartigimod subcutáneo en miositis autoinmune.
- Mejora de 15,4 puntos sobre placebo en el Total Improvement Score a 52 semanas en la cohorte combinada.
- 14,8 puntos de ventaja en miopatía necrotizante inmunomediada; 14,5 en dermatomiositis, sin significación estadística en ese subgrupo.
En la cohorte combinada, los pacientes tratados con efgartigimod alcanzaron una mejora media 15,4 puntos superior a la observada con placebo en el Total Improvement Score (TIS) a las 52 semanas, la escala compuesta de referencia en miositis. El beneficio empezó a hacerse visible en torno al primer mes de tratamiento y se mantuvo de forma sostenida durante todo el año de seguimiento, incluso con reducción progresiva de corticoides.
Por subgrupos, la miopatía necrotizante inmunomediada mostró una ventaja de 14,8 puntos sobre placebo. En dermatomiositis la diferencia fue de 14,5 puntos, una magnitud clínicamente relevante pero que no alcanzó la significación estadística en ese subgrupo concreto, un matiz importante a la hora de interpretar el alcance de la indicación futura. El director médico de la compañía, Luc Truyen, describió la respuesta al fármaco como duradera y multidimensional.
Efgartigimod actúa bloqueando el receptor Fc neonatal (FcRn) y acelerando la degradación de la inmunoglobulina G patogénica, un mecanismo ya establecido en miastenia gravis. La compañía ha anunciado que presentará los datos a la FDA. Si el organismo estadounidense da luz verde, la miositis autoinmune —un grupo de enfermedades raras con opciones limitadas más allá de corticoides, inmunosupresores e inmunoglobulinas— sumaría una alternativa subcutánea con evidencia a 52 semanas. Hasta que exista decisión regulatoria, se trata de datos de ensayo, no de una indicación aprobada.