Atlanta: el 37,5 % de 48 niños con fibrosis quística de 2 a 5 años dejó las enzimas pancreáticas tras un año con vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor
Un análisis presentado en el congreso norteamericano de fibrosis quística en Atlanta muestra que 18 de 48 niños pequeños tratados con vanzacaftor pudieron suspender la terapia de reemplazo enzimático pancreático.
En la Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística 2026, celebrada en Atlanta, Estados Unidos, investigadores de la Universidad Emory presentaron un análisis intermedio de la extensión abierta del régimen vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor (Alyftrek) en niños desde los 2 años. En el subestudio de enzimas pancreáticas participaron 48 niños, con una edad media de 3,9 años.
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Crear cuenta gratis Ya tengo cuenta- 18 de 48 niños (37,5 %) dejaron las enzimas pancreáticas
- La elastasa fecal media subió de 148,9 a 239,7 μg/g
- Datos intermedios, abiertos y sin revisión por pares
Tras unas 54,5 semanas de tratamiento, 18 de los 48 (37,5 %) suspendieron la terapia de reemplazo enzimático pancreático y no la retomaron. Sumando a los que ya no la usaban antes, la mitad de la cohorte (33 de 66) estaba sin enzimas. La elastasa fecal media subió de 148,9 a 239,7 μg/g en 52 semanas, señal de recuperación de la función pancreática.
El beneficio fue menor en quienes tenían elastasa indetectable al inicio: solo uno de los 18 que dejaron las enzimas venía de ese grupo. Son datos intermedios, de un solo brazo, abiertos, patrocinados por Vertex y sin revisión por pares; además, la mayoría de los niños ya había recibido elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor.
Para el pediatra y el neumólogo, sugiere que tratar temprano con moduladores de CFTR puede preservar parte de la función pancreática. En Estados Unidos la indicación aprobada es desde los 6 años, de modo que su uso entre 2 y 5 años sigue siendo experimental.