Ensayo EXPAND: el maralixibat reduce el prurito colestásico en 52 pacientes con enfermedades hepáticas ultrarraras y baja 69 % los ácidos biliares frente a placebo
Mirum Pharmaceuticals anunció en Estados Unidos los resultados de fase 3 en colestasis ultrarraras, incluida la atresia biliar con hígado nativo.
Mirum Pharmaceuticals dio a conocer el 12 de octubre los resultados principales del ensayo de fase 3 EXPAND, aleatorizado y controlado con placebo, con 52 pacientes (46 niños y 6 adultos) con enfermedades hepáticas colestásicas ultrarraras para las que el maralixibat no está aprobado.
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Crear cuenta gratis Ya tengo cuenta- 52 pacientes, 46 de ellos niños
- Mejoría del picor casi el doble que con placebo
- Ácidos biliares 69 % más bajos que con placebo
El prurito colestásico es uno de los síntomas más incapacitantes en estas enfermedades, altera el sueño y la calidad de vida de niños y familias, y hay pocas opciones eficaces. El maralixibat inhibe el transportador ileal de ácidos biliares.
En niños, la escala de picor reportada por cuidadores mejoró 1,81 puntos con el fármaco frente a 0,83 con placebo (p = 0,0004), y los días con mejoría fueron 86 % frente a 49 %. En atresia biliar los ácidos biliares cayeron 75,5 %, y en toda la muestra bajaron 69 % frente a placebo.
Son datos aún no publicados en revista. Para hepatólogos y pediatras, abren la puerta a ampliar la indicación a colestasis raras más allá de Alagille y colestasis intrahepática familiar progresiva, lo que convendrá seguir en las próximas solicitudes regulatorias.