La terapia génica optogenética GS030 mejora la sensibilidad a la luz en 6 de 10 pacientes con retinosis pigmentaria avanzada, según un ensayo de fase 1/2 publicado en NEJM
El ensayo PIONEER, liderado desde el Hospital Nacional 15-20 de París, combinó una inyección intravítrea con gafas que proyectan luz ámbar sobre la retina tratada.
El ensayo PIONEER, publicado en el número del 8 de octubre de NEJM, probó por primera vez en humanos GS030, una terapia génica optogenética para la retinosis pigmentaria avanzada no sindrómica. Participaron 10 personas con visión nula o limitada a la percepción de luz, tratadas en París, Pittsburgh y Londres.
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Crear cuenta gratis Ya tengo cuenta- Primer ensayo en humanos de GS030, con 10 pacientes
- Sin eventos sistémicos relacionados con el tratamiento
- 6 de 10 mejoraron la sensibilidad a la luz (dato exploratorio)
La técnica introduce en las células de la retina la proteína sensible a la luz ChrimsonR mediante una sola inyección intravítrea en el peor ojo, con tres dosis escalonadas. Unas gafas optoelectrónicas codifican la escena en tiempo real y proyectan luz ámbar para activar la proteína.
El objetivo principal era la seguridad: la mayoría de los eventos oculares fueron leves o moderados y no hubo eventos sistémicos atribuibles al fármaco. En los análisis exploratorios, 6 de 10 pacientes mejoraron de forma clínicamente relevante su sensibilidad a la luz, y 4 de 8 mejoraron en tareas como localizar o tocar objetos con las gafas puestas.
Los propios autores insisten en que los datos de eficacia son exploratorios y deben confirmarse. El producto no está aprobado en ningún país, pero abre una vía para pacientes que ya perdieron los fotorreceptores, sin importar la mutación que causó la enfermedad.