La FDA aprueba en Estados Unidos Mimrylo (rusfertide), el primer fármaco imitador de la hepcidina para la policitemia vera, con un 76,9 % de pacientes libres de flebotomías
La agencia estadounidense autorizó el 28 de agosto un péptido semanal que reduce el hierro disponible para fabricar glóbulos rojos en adultos con policitemia vera mal controlada.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos autorizó Mimrylo (rusfertide) para tratar la eritrocitosis de adultos con policitemia vera, un trastorno mieloproliferativo raro en el que la médula produce glóbulos rojos en exceso. Es el primer tratamiento aprobado en esta enfermedad que actúa imitando a la hepcidina, la hormona que regula de forma natural el hierro del organismo.
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Crear cuenta gratis Ya tengo cuenta- Primer fármaco aprobado en policitemia vera que imita la hepcidina y limita el hierro disponible para producir hematíes.
- En el ensayo fase 3 VERIFY, con 293 adultos, el 76,9 % evitó flebotomías frente al 32,9 % con placebo.
- Se administra por vía subcutánea una vez por semana y se titula para mantener el hematocrito por debajo del 45 %.
El exceso de glóbulos rojos espesa la sangre y eleva el riesgo de trombosis, ictus e infarto. El objetivo terapéutico habitual es mantener el hematocrito por debajo del 45 %, algo que muchos pacientes solo consiguen con flebotomías repetidas pese a recibir tratamiento estándar. Al limitar el hierro disponible para formar hematíes, el nuevo fármaco frena la producción en su origen y busca aliviar esa carga asistencial.
El respaldo llega del ensayo VERIFY, un estudio fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en 293 adultos que necesitaban flebotomías frecuentes pese a la terapia habitual. Los participantes se asignaron 1:1 durante 32 semanas; el fármaco se administró por vía subcutánea una vez por semana, empezando en 19 mg y ajustando dosis para sostener el hematocrito bajo 45 %. Entre las semanas 20 y 32, el 76,9 % de los tratados no cumplió criterios de flebotomía frente al 32,9 % del grupo placebo.
Las reacciones adversas más frecuentes fueron las del punto de inyección y la anemia. La revisión fue prioritaria y la autorización se concedió a Takeda Pharmaceuticals America. Para el hematólogo supone una alternativa de mecanismo distinto en pacientes dependientes de sangrías, aunque conviene vigilar la ferropenia y la trombocitosis durante el seguimiento.